Новости Интерфакс. Все новости для. Читайте последние научные новости «Российские генетики открыли систему, помогающую бактериям защищаться от вирусов» без рекламы на актуальные темы в ленте новостей. Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН нашли способ модифицировать систему редактирования генома для повышения эффективности распознавания нужной мишени и снижения воздействия на нецелевую ДНК. Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК.
Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
Ведь не важно, удалили вы из генома «плохой» ген физически или только его «отключили» — опасный белковый продукт нарабатываться с него в любом случае не будет. Более того: при необходимости с помощью эпигеномного редактирования можно получить более мягкий эффект — немного повысить или понизить активность гена. И если что-то пойдет не так, то процесс можно легко обратить вспять. Что касается конкретных методических наработок, то на данный момент перспективной представляется доставка редактора эпигенома проверенным способом — с помощью векторов на основе аденовирусов. Такие векторы давно используют в генной терапии для доставки ДНК в клетки, хотя у них есть недостатки, например, высокая стоимость и риск побочных эффектов.
Еще один вариант — использовать липидные наночастицы как носители молекул РНК, на основе которых сами клетки будут производить молекулярные компоненты редактора эпигенома.
Результаты исследования могут повлиять на возможность получения разрешения применять технологию на людях. Химики и молекулярные биологи предложили модифицировать эту систему, чтобы избежать ошибок при геномном редактировании. Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро.
Freepik При этом создатели технологий нейросетевого редактирования генов отметили, что она предусматривает ряд запретов в связи с этическими стандартами. К примеру, запрет на редактирования клеток зародышевой линии. Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов. Также ИИ может высчитывать возможность возникновения у человека того или иного заболевания.
Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
| SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ | Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). |
| В России модифицировали систему геномного редактирования | говорится в сообщении. |
| ИИ могут задействовать в изменении генома человека - Pro город будущего | Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? |
ИИ могут задействовать в изменении генома человека
Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть. Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода. Однако родится ли ребёнок здоровым, пока неизвестно. В ожидании прорыва Эксперты отмечают, что проведение генной терапии может быть небезопасно. Один из первых пациентов «генных инженеров», 18-летний Джесси Джелсинджер, умер в 1999 году через четыре дня с начала клинического испытания из-за масштабного иммунного ответа на вирусы, которые доставляли гены в его клетки. Результаты анализа ДНК globallookpress. Однако, по словам эксперта, проблема внесения в ДНК поправок остаётся актуальной до сих пор. Дело в том, что, встроившись в неправильное место, даже «правильный» ген может навредить.
Но в новой операции исследователи смогли довольно точно задать место редактирования. Думаю, в случае успеха этого метода генную терапию ждёт прорыв, и, вероятно, белки с «цинковыми пальцами» в перспективе помогут вылечить и другие тяжёлые заболевания. Например, исправить дефективные клетки больного раком, избавив их от мутации». Несчастье помогло Прижился ли новый ген у Мэддокса, можно будет сказать не раньше, чем через месяц. Сам пациент понимает, что терапия может не сработать. Более того, в его возрасте многие произошедшие в организме изменения уже необратимы.
Для этого приходится «перепрограммировать» геном. Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами. Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток. Естественно, это не панацея от всех болезней. Замедляя старение, ученые могут вызвать другие проблемы: например, спровоцировать опухоль. Ведь «омоложенные» клетки начнут бесконтрольно делиться, у них стирается дифференцировка и может измениться первоначальная «идентичность». Все дело в том, что природа заложила в геном факторы, которые мешают нам стать бессмертными. И китайские ученые 12 лет потратили на то, чтобы отыскать эти «гены бессмертия» в огромном объеме генетического материала. Пришлось изучить 20 тыс. Наконец, команда профессора Лю обнаружила магическую комбинацию. Правда, пока у мышей. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита.
В частности, заболевания, вызывающие поражение нервной системы, нередко связаны не только с наличием нездорового гена, но и с увеличением числа его копий. Необходимо сделать нерабочей одну копию, но вторую оставить без изменений. Систему нацеливают на этот ген и отключают после того, как она выполнит нужное действие. Система геномного редактирования состоит из двух компонентов: белка и нуклеиновой кислоты — РНК, которая направляет белок на определенный фрагмент ДНК, чтобы разрезать его в необходимом месте.
Модифицированные направляющие улучшают свойства «молекулярных ножниц» — повышают их точность и снижают токсичность для клеток. Статья об исследовании опубликована в международном журнале The CRISPR Journal в конце 2022 года, а само исследование проводится при поддержке Российского научного фонда. Это еще один шаг к повышению точности лечения при помощи редактирования генов. Как поясняют сами сотрудники института, чтобы исправлять ошибки в геноме, «ножницы» нужно вовремя «включать» и «выключать», и вторая задача наконец решена. Эта разработка будет важна для ситуаций, когда нужно редактировать отдельные молекулы ДНК в организме, и поможет в дальнейшем создавать лекарства от некоторых наследственных заболеваний. Эрнста создали первого в мире клонированного гибридного ягненка, у которого есть гены диких животных горного дикого барана. А в 2023 году клонированная корова — плод труда ученых того же исследовательского центра — впервые принесла потомство. Более того, мы видим повышенный интерес фарминдустрии к отечественным разработкам. У нас есть сильные коллективы, уверенно владеющие генетическими технологиями и участвующие в популяризации знаний об этих технологиях в Российском научном обществе». Ученый также полагает, что у российских исследователей сейчас есть практически все, чтобы провести нужные эксперименты по редактированию генов, ответить на научные, медицинские и практические вопросы, ради которых и затевалось это редактирование, а также сообщить о полученных результатах в престижных зарубежных журналах. Это генетический анализ и секвенирование определение аминокислотной или нуклеотидной последовательности белков, ДНК и РНК , генетическое тестирование и диагностика, а также генетическое редактирование. Последнее связано как раз с технологией «молекулярных ножниц». Развитие CRISPR-Cas9 важно для прогресса в биотехнологии и фармацевтике, потому что «молекулярные ножницы» позволяют изменять гены in vivo то есть молекулы редактирования вводятся сразу в пациента с максимальной точностью, простотой и при этом низкими затратами относительно, например, ZFN — другой технологии редактирования генов. По мнению аналитиков, CRISPR-Cas9 можно использовать в разработке новых лекарств, сельскохозяйственных продуктов и генетически модифицированных организмов, для борьбы с болезнями и вредителями. Более того, новый метод может изменить лечение наследуемых генетических заболеваний. Именно в понимании наследственных болезней, которые раньше считались неизлечимыми, исследователи CRISPR-Cas9 продвинулись сильнее всего. По словам биолога Федора Урнова, первый этап редактирования теперь доступен даже старшеклассникам. Поэтому работа с этим инструментом легче и быстрее. За 10 лет ученым всего мира удалось сделать немало с «молекулярными ножницами». К концу 2022 года пройдена первая фаза испытаний безопасной клеточной терапии рака: результаты опубликованы в Nature. Новый инструмент может быть полезен для замены дефектного гена, отвечающего за развитие кистозного фиброза, и для лечения заболеваний крови, связанных с мутациями: например, гемофилии. В частности, здесь выделяется Intellia Therapeutics: в 2021 году компания предоставила клинические данные, показавшие безопасность и эффективность «молекулярных ножниц» в терапии амилоидоза ATTR — редкого смертельного заболевания, при котором печень вырабатывает аномальные белки TTR. Они накапливаются в организме и вызывают осложнения.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. Если кратко: мы сравниваем исходный геном доноров гамет с геномом редактированного эмбриона с использованием специального биоинформатического подхода. Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра.
Как AI может повлиять на CRISPR?
- Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК - 15 Июня 2019 – Земля - Хроники жизни
- Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
- Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- Статьи по теме «геном» — Naked Science
- Как AI может повлиять на CRISPR?
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Новости Интерфакс. самые актуальные и последние новости сегодня. Об иммунной системе бактерий, механизме действия CRISPR/Cas9 и результатах редактирования генома человеческих эмбрионов.
Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК / Хабр
- Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
- SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
- СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- В России модифицировали систему геномного редактирования
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
Читайте последние научные новости «Российские генетики открыли систему, помогающую бактериям защищаться от вирусов» без рекламы на актуальные темы в ленте новостей. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома.
Последние новости:
- Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
- Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
- ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека
Это натолкнуло российских биологов на мысль, что можно собрать «стоп-сигналы» таким образом, чтобы они теряли стабильность при облучении ультрафиолетом или повышении температуры. В результате ученые создали несколько подобных молекул — так называемых олигонуклеотидов. Они соединяются с BspD6I и мешают ее работе при комнатной температуре, но распадаются и высвобождают молекулы ДНК-редактора, если поместить их в теплую воду. Работу этих «выключателей-градусников» Абросимова и ее коллеги проверили на обрывках ДНК вируса-бактериофага T7, с которым нередко сталкиваются природные производители фермента BspD6I — бактерии рода Bacillus. Как показали опыты, геномный редактор никак не реагировал на следы генома этого вируса при температуре в 25 градусов Цельсия, но начал активно разрезать его и исправлять ошибки в ДНК при нагреве до 45 градусов.
Что касается конкретных методических наработок, то на данный момент перспективной представляется доставка редактора эпигенома проверенным способом — с помощью векторов на основе аденовирусов. Такие векторы давно используют в генной терапии для доставки ДНК в клетки, хотя у них есть недостатки, например, высокая стоимость и риск побочных эффектов. Еще один вариант — использовать липидные наночастицы как носители молекул РНК, на основе которых сами клетки будут производить молекулярные компоненты редактора эпигенома.
Тогда эти конструкции будут работать в клетках лишь только в течение короткого времени, что с меньшей вероятностью вызовет иммунный ответ или внесет изменения в эпигеном в неправильных местах. До экспериментов по редактированию эпигенома на людях пока дело не дошло. Но успехи в исследованиях на лабораторных животных дают надежду, что и редактирование эпигенома человека когда-нибудь станет обычным делом.
В последние годы исследователи также использовали технологии, основанные на CRISPR-Cas, для систематического увеличения или уменьшения активности отдельных генов. Соответствующие методы стали мировым стандартом за очень короткое время, как в фундаментальных биологических исследованиях, так и в прикладных областях. Теперь специалисты Швейцарской высшей технической школы Цюриха разработали метод, который может одновременно модифицировать 25 целевых генов в клетке.
Раствор уже помог исследователям проникнуть в тайны времен Ивана Грозного, а теперь пригодится для борьбы с современными вирусами.
У каждого человека есть свой генетический профиль, отличие, особенность. Некий цифровой код, который не повторяется. У каждого свой отпечаток ДНК. С тех пор, как наука научилась читать эти отпечатки, появилась другая проблема: как очистить, например, биологический материал древнего человека, кости или зубы, от следов человека современного? Археолог мог брать останки без перчаток. Для генетиков это грязь, которая не позволяет провести чистое и максимально достоверное исследование. Ростовские ученые придумали раствор, который как раз в состоянии удалить то, что называется привнесенной ДНК.
Ольга Арамова, аспирант Академии биологии и биотехнологии ЮФУ: «Нам нужно было каким-то образом разрушить клеточную мембрану.
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Об итогах и будущем экспериментов, имеющих отношение к редактированию генома высших организмов, дискутируют в Новосибирске специалисты из 11 государств. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9. В последние годы геномное редактирование широко обсуждается в обществе из-за создания революционной технологии CRISPR/Cas9, позволяющей довольно просто менять ДНК.
Международный форум по редактированию генома пройдет в России
| Учёные на страже генома | Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей. |
| "Цинковые пальцы": Новый метод редактирования генов, созданный ИИ может прийти на смену CRISPR | Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. |
Лента.ру: В Европарламенте заподозрили Китай в планах редактировать геном солдат
Однако изнутри самого научного сообщества раздаются голоса, критикующие акцент на саморегулировании. Многие ученые считают, что решения относительно наследуемого редактирования генома, учитывая революционный потенциал данной технологии и множество этических вопросов, порождаемых ею, должны приниматься посредством широкого общественного обсуждения с участием всех заинтересованных сторон. Кроме того, действия Хэ Цзянькуя показали, что саморегулирование не является в полной мере эффективным. Осознавая это, учёные предлагают различные проекты международного регулирования наследуемого редактирования генома человека. В рамках такой системы предусматривалось бы создание международного органа при ВОЗ либо независимого , который осуществлял бы мониторинг за положением дел в данной области. Вместе с тем авторы не подразумевают заключения юридически обязывающего международного договора, который, по их мнению, был бы слишком жестким механизмом. Их модель предусматривает, что по истечении срока моратория, каждая страна, после определенных международных консультаций, сможет выбрать свой собственный подход к регулированию — от разрешения редактирования генома даже для усовершенствования способностей человека, вплоть до полного его запрета. Вместе с тем большая группа специалистов считает , что в первую очередь необходима максимально широкая дискуссия на глобальном уровне о самых базовых этико-культурных вопросах, связанных с редактированием генома человека. Для содействия такой дискуссии предлагается создать «Глобальную обсерваторию», которая выполняла бы три задачи: 1 собирать информацию об этических оценках редактирования генома и о политических мерах, принимаемых для его регулирования в разных странах; 2 выявлять точки разногласий и консенсуса; 3 служить форумом для периодических обсуждений. Этот подход подразумевает, что пока не достигнут минимальный консенсус, может быть необходимо временно замедлить либо приостановить исследования по наследуемому редактированию генома. Наконец, специалист по биоэтике Р.
Альта Чаро предлагает в качестве альтернативы мораторию так называемый «экосистемный» подход. В рамках этого подхода широкий спектр уже существующих правовых инструментов — от патентного права до законодательства, регулирующего исследования на эмбрионах — может использоваться для контроля за развитием наследуемого редактирования генома. Задача регулирования и контроля ложится на плечи широкого круга уже существующих акторов — национальных регуляторных агентств например, FDA в США , комитетов по контролю за исследованиями, фондов, финансирующих исследования. В качестве элемента общей «экосистемы» регулирования выступает и саморегулирование научного сообщества. Возможно, хотя и не обязательно, создание консультативного международного органа, который бы предоставлял техническую экспертизу и служил форумом для дискуссий. Показательной для понимания того, какие из предложений научного сообщества с большей вероятностью будут претворены в жизнь, является работа «Экспертного консультативного комитета ВОЗ по разработке глобальных стандартов управления и надзора за редактированием генома человека», первое заседание которого состоялось 18—19 марта 2019 г. Комитет подтвердил своё согласие с ранее высказывавшимися взглядами о безответственности клинического применения наследуемого редактирования генома на данном этапе, однако не поддержал формулировку «моратория». Первой практической рекомендацией комитета стало создание международного реестра исследований по редактированию генома человека на базе ВОЗ. Комитет призвал всех учёных, проводящих соответствующие исследования, зарегистрировать их в реестре, как только он будет создан. Доноры средств, согласно рекомендациям комитета, не должны выделять финансирование на исследования, не внесённые в реестр, а научным журналам следует воздерживаться от публикации таких исследований.
Данное предложение Комитета является реализацией «экосистемного» подхода, а формулировки доклада о первом заседании дают основания полагать, что и в ходе выработки дальнейших рекомендаций Комитет будет придерживаться данной модели регулирования. Генетические эксперименты и «дизайнерские» дети: городской завтрак РСМД Особенности национальной науки Несмотря на внимание научного сообщества к глобальному уровню регулирования и соответствующее стремление действовать на транснациональной основе, существуют важные различия между национальными научными сообществами разных стран.
А также открыли у человека ген, отвечающий за «омолаживание» стареющих клеток.
Так что скоро супергерой из комиксов Росомаха, который обладает удивительными способностями к самовосстановлению, возможно, станет реальностью. Про склероз и артрит можно забыть навсегда Чем старее человек, тем больше в его клетках накапливается «генетического мусора». Из-за этого и возникают многие болезни, например, нейродегенеративные Альцгеймера, Паркинсона, рассеянный склероз и другие.
Ученые во всем мире давно ломали голову, как отсрочить или даже обратить вспять старение клеток. Команда китайских ученых во главе с Лю Гуанхуем, взялись за «омолаживание» клеток посредством изменения генетических параметров. Для этого приходится «перепрограммировать» геном.
Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами. Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток. Естественно, это не панацея от всех болезней.
Замедляя старение, ученые могут вызвать другие проблемы: например, спровоцировать опухоль. Ведь «омоложенные» клетки начнут бесконтрольно делиться, у них стирается дифференцировка и может измениться первоначальная «идентичность».
При этом они отмечают, что США уже принимают законодательные меры, чтобы препятствовать передаче генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия». Ранее стало известно, что США подозревают Северную Корею в обладании технологическим потенциалом в генной инженерии, а также в потенциальной разработке биологического оружия. В частности, Вашингтон подозревает Пхеньян в возможных попытках редактировать геном.
Сотрудники лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний Сеченовского университета нашли новый способ борьбы с вирусами — они выявили целый ряд белков, которые способны нейтрализовать вирусные частицы. Об этом сообщают «Известия».
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
Поэтому ученые ищут способы вернуть эпигенетическую активность в исходное состояние. Одним из методов, позволяющих изменить и отрегулировать гены, является система редактирование генома "цинковыми пальцами". Цинковые пальцы - один из самых распространенных типов белковых структур в нашем организме. Они могут регулировать процесс восстановления ДНК путем захвата ферментов и вырезать неправильные части кода.
Мотив цинкового пальца или домен цинкового пальца - это распространенный белковый мотив, который связывает ионы цинка и образует структуру, похожую на палец. Эта пальцеобразная структура связывается с основной бороздкой ДНК и регулирует ее транскрипцию. Цинковые пальцы обычно состоят из нескольких бета-листов и альфа-спиралей, а остатки цистеина и гистидина удерживают ионы цинка вместе.
Они содержатся в различных белках, включая факторы транскрипции, ДНК-связывающие белки и ферменты. Они необходимы для многих биологических процессов, например, для восстановления ДНК, управления работой генов и взаимодействия с другими белками. Читайте также: Внутреннее ядро Земли остановило вращение и, возможно, повернуло в обратную сторону - считают учёные.
Цинковые пальцы могут присоединяться к факторам транскрипции и притягивать их к области гена, которую необходимо отрегулировать. Генные инженеры могут корректировать активность любого гена, изменяя такие инструкции. Однако процесс создания искусственных цинковых пальцев, способных выполнять необходимую работу, является достаточно сложным.
Он позволяет конструировать pegRNA для тысяч генетических вариантов и одновременно генерировать для них сенсорный сайт. Новый подход к скринингу направлен на выявление мутантных вариантов, встречающихся у пациентов, и описание их функциональной роли. Праймированное редактирование позволяет вносить мутации в эндогенный TP53, а его модификация повышает точность нацеливания системы редактирования. Credit: Nature Biotechnology, 2024. DOI: 10. Эту библиотеку они протестировали на клетках аденокарциномы легкого человека. Клетки трансдуцировали аденоассоциированными вирусными векторами, кодирующими pegRNA. На четвертый день часть клеток обрабатывали нутлином-3 — малой молекулой, которая ингибирует MDM2 и тем самым активирует путь p53.
Наблюдавшийся у них пациент страдал от редкого генетического заболевания, связанного с X-хромосомой. Также по теме Полтора часа жизни: как начиналось создание искусственного сердца В марте 1952 года врачам одной из американских клиник удалось поддерживать жизнь пациента при помощи искусственного сердца в течение... Болезнь наследуется рецессивно, то есть дефектный ген был у обоих родителей Мэддокса. В клетках печени пациента не синтезировался один из ферментов идуронат-2-сульфатаза , из-за чего нарушилось расщепление гликозаминогликанов — веществ, связывающих клетки в тканях. В результате эти вещества накапливались в организме в большом количестве, и от этого страдали различные органы и ткани. Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова. Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути. Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию. Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно.
Чтобы упростить его, Али Мадани Ali Madani с коллегами из компании Profluent задействовали большую языковую модель LLM ProGen2, созданную ими ранее для нейросетевого дизайна белковых молекул. Для этого они провели систематический сбор данных среди 26,2 триллиона пар оснований собранных микробных геномов и метагеномов из разных родов и биомов. После этого языковую модель на основе ProGen2 настроили на работу с CRISPR-Cas Atlas и с ее помощью сгенерировали четыре миллиона последовательностей, сбалансированных по семействам белков и размеру кластеров на это ушло три дня с использованием 16 графических процессоров. Большинство этих последовательностей совпадали с ближайшей природной лишь на 40—60 процентов, однако их конформация, рассчитанная AlphaFold2 , оказалась близкой, что свидетельствовало о потенциальной функциональности. Чтобы получить Cas9-подобные белки для экспериментальной характеризации, исследователи применили ограниченную стратегию генерирования с использованием либо N-концевых, либо C-концевых последовательностей природного SpCas9, чтобы обеспечить аналогичную с ним совместимость с PAM и гРНК. Для функционального анализа выбрали 209 сгенерированных Cas9-подобных белков.