Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду!
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых.
Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена. Он направлен на исправление мутации в гене DMD, приводящей к сдвигу рамки считывания. Первые лабораторные работы и исследования научной литературы показали перспективность такого подхода. Первые признаки заболевания стали отмечаться в возрасте двадцати лет: это слабость, быстрая утомляемость. Случай примечателен тем, что у пациента нет мышечных проявлений болезни, при этом выявлена кардиомиопатия.
Это говорит нам о том, что миодистрофия Дюшенна может протекать в более легкой форме, и наша цель — добиться того, чтобы перевести тяжелый фенотип заболевания в более мягкий», - рассказала ведущий научный сотрудник лаборатории редактирования генома МГНЦ Ольга Левченко.
Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer. Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах. Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX.
Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента.
Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX. Введение Beqvez — одноразовая процедура.
Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет.
Подпишитесь , чтобы быть в курсе. Рак печени остается главной причиной смерти от онкологических заболеваний. Ежегодная смертность составляет более 700 тысяч человек. Препараты для лечения гепатоцеллюлярной карциномы — наиболее распространенного типа опухоли печени — связаны с высокой токсичностью и стоимостью лечения. Теперь ученые из Калифорнийского университета в Дэйвисе представили многообещающую альтернативу — экспериментальный препарат miR-22. Цифровой прорыв: как искусственный интеллект меняет медийную рекламу Генная терапия miR-22 действует в качестве тормоза, блокируя выработку определенных белков, способствующих росту рака печени.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки! Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Помимо гениального ума, все трое обладали синдромом Марфана — редкой генетической патологией, нарушающей работу сердца, сосудов, опорно-двигательного аппарата и глаз.
Долгие годы такого рода заболевания считались пожизненным приговором, ведь излечиться от недуга в рамках обычной медицины практически невозможно.
При других заболеваниях, например, при мышечной дистрофии Дюшенна, основной целью являются клетки мышечной ткани. Текущие клинические исследования оценивают прежде всего безопасность генной терапии.
Поскольку генная терапия является новым методом лечения, сейчас нельзя определенно говорить обо всех рисках, которые могут возникать при ее применении, однако медицинские исследователи, учреждения и регуляторные органы работают над тем, чтобы применение генной терапии было как можно более безопасным. Несколько уровней оценки протокола генной терапии и контроль во время проведения гарантируют, что вопросы безопасности являются приоритетом при планировании и проведении исследований. К исследованиям по генной терапии мировые научные и медицинские сообщества относятся с особым вниманием, так как очень важно быть уверенными в том, что инновационный метод лечения от генетических заболеваний не только эффективен, но и безопасен как для самого пациента, так и для его будущего потомства.
Для того чтобы оценить риски генной терапии, в первую очередь необходимо разобраться в том, как устроена генная терапия. У некоторых пациентов генная терапия вообще не работает. Кроме того, пока неясно, в течение какого времени сохраняется эффект генной терапии.
Задача генной терапии состоит в том, чтобы доставить новый ген в конкретные ткани человеческого организма с помощью определенного вектора, однако вирусные векторы могут доставить ген также в другие клетки, которые не являются мишенями, что потенциально способно нанести вред или стать причиной другого заболевания. В настоящее время с помощью долгосрочных исследований изучается вероятность того, что генная терапия ухудшит состояние органов или тканей-мишеней. Нейтрализующие антитела, связывающие генный вектор, могут подавлять генную терапию.
Эти антитела могут связываться с капсидами и предотвращать трансдукцию. Включение пациентов, не имеющих антител к вирусу, являющемуся прототипом вирусного вектора, является эффективным в обеспечении успешного переноса гена. После доставки генетического материала векторы, не несущие генетического материала, выделяются из организма реципиента в окружающую среду с калом, мочой, слюной и другими экскретируемыми биологическими жидкостями.
Выделение вектора в окружающую среду повышает возможность его передачи другим людям при близком контакте, однако не несет рисков здоровью. Значимость этого явления в настоящее время еще изучается. Генная терапия может привести к избыточной выработке белка.
Последствия чрезмерной продукции белка или чрезмерной экспрессии гена могут быть разными и зависят от разновидности синтезируемого белка.
Президент РФ Владимир Путин отметил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Практическая работа в «Сириусе» уже ведется. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории «Сириус», где производство и потребности пациентов будут синхронизированы. То есть ученые «Сириуса» будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Здесь же этот препарат будет производиться, реализуя своеобразную модель «производственной аптеки», которая не будет требовать запуска массового производства. Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки. Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни.
Генная терапия
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний «Текущие клинические исследования оценивают прежде всего безопасность новых методов» Поделиться Сегодня генная терапия — одно из самых молодых и очень перспективных направлений медицинской науки, а исследователи практически всех стран мира заняты разработкой генной терапии. Этот метод лечения позволяет бороться с рядом наследственных заболеваний. Как работает такая терапия, как стало возможным «починить» генетические поломки организма и когда такое лечение полностью перейдет из задумок фантастов в разряд рядовых инструментов мировой медицины, «МК» рассказал главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, член-корреспондент РАН, директор ФГБНУ «МГНЦ» Сергей Куцев. Сергей Куцев.
В будущем этот метод может позволить врачам лечить заболевание путем встраивания гена в клетки пациента вместо использования диетотерапии, фермент-заместительных препаратов или малых молекул таргетного действия, которые сейчас активно используются для патогенетического лечения более 300 наследственных болезней. Исследователи тестируют несколько подходов к генной терапии, в числе которых, например, трансфекция введение здоровой копии гена, инактивация или «отключение» мутировавшего гена, который функционирует неправильно, и введение в организм нового гена для борьбы с болезнью. Генная терапия — это метод лечения, который позволяет вылечить ряд наследственных заболеваний.
Говоря простым языком, в организм вводится участок гена или ген взамен дефектного, с помощью носителя — генного вектора. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Несмотря на то что генную терапию можно с легкостью назвать самым многообещающим методом лечения ряда заболеваний включая наследственные заболевания, некоторые типы онкологических заболеваний и некоторые вирусные инфекции , метод несет определенные риски и все еще изучается, чтобы убедиться, что он будет безопасным и эффективным.
Очень важно отдельно сказать об использовании технологии, которая позволяет точечно изменять ДНК клеток. Если совместить эту технологию с доставкой при помощи «векторов», это позволит системно воздействовать на организм и изменять геном большого числа клеток. В настоящее время большого внимания заслуживают клинические исследования, цель которых заключается в изучении потенциальной возможности лечения генетических заболеваний с помощью всего лишь одной инъекции.
В ходе текущих клинических исследований, в которых участвуют пациенты разных групп и категорий, ученые пытаются выявить все потенциальные риски проведения генной терапии. Риск и польза каждого метода генной терапии оцениваются в индивидуальном порядке, и, если результаты клинического исследования конкретного метода генной терапии будут успешными, он будет представлять собой революционный подход к лечению наследственных заболеваний, в корне отличающийся от подхода, который сложился исторически. В настоящее время проводится множество клинических исследований по изучению возможностей применения генной терапии при разных генетических заболеваниях, включая гемофилию A и B, и другие моногенные заболевания, например мышечную дистрофию Дюшенна.
В прошедшем десятилетии Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов Food and Drug Administration, FDA и EMA Европейское агентство по лекарственным средствам уже одобрили методы генной терапии для лечения ряда генетических заболеваний. В зависимости от механизма различают несколько видов генной терапии.
Выращивание человеческих младенцев в пробирке «с нуля» может стать возможным всего за 5 лет благодаря развитию технологии создания человеческих яйцеклеток и спермы в лабораторных условиях, что может быть использовано для развития эмбриона в искусственной матке. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам переконструировать целые организмы».
Происходящее вызывает у ученых и этические вопросы, поскольку планы ВЭФ означают, что иметь детей смогут женщины любого возраста. Британский парламент уже разрешил проводить искусственное оплодотворение с использованием образцов ДНК трёх и более человек. По мнению ученых, такое вмешательство в генофонд может привести к генетическому изменению человеческой популяции и потенциальной угрозе для будущих поколений. Тем не менее правительство продолжает проводить этот эксперимент, игнорируя возможные последствия.
Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей?
Из публикаций: «Полностью искусственный человек. Ученые создали синтетические человеческие эмбрионы, используя стволовые клетки.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина. После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения. Через месяц обезьянам снова предложили спиртное. Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше.
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток.
Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года
- В США одобрили два метода генной терапии
- Генная терапия
- Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции